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為此協助台灣廠商把握次世代新藥開發關鍵技術，鏈結國際生技產業供應鏈，技術處於BBA論壇中特別規畫Session 12，以「創新治療模式的發展現況與趨勢」為題，邀請多位于核酸藥物開發領域数一数二的重量級專家及國際領導廠商共聚一堂，探討當前最新的治療藥物的發展趨勢、商機、瓶頸及未來商機。

亞洲最具規模的生技產業年度盛會-亞洲生技年夜展（2023 Bio Asia-Taiwan）7/26~30於台北南港展覽館1館昌大登場。本年展會共有來自全世界30多個國家、750家公司熱情參與並展示最新的研發產品、技術及服務，展現後疫情時代，逐漸升溫的經濟活動。本年Bio Asia-Taiwan 經濟部技術處初次結合國內三年夜法人(工研院、生技中央及食物所)建立技術處專館，展現科專計畫多年來拔擢生技產業、深耕技術創新的多項豐碩结果。

三年夜法人于技術處法人科專的長期資助下，近來積極投入細胞與基因治療、核酸藥物、小份子藥物、卵白質藥物、新興療法及替换食材等科技的研發结果。三年來，COVID-19残虐全世界，造玉成球產業、平易近眾糊口偌年夜的衝擊，但也順勢讓mRNA疫苗、核酸藥物于這次全世界疫情的推波下年夜放異彩，成為全世界次世代最受矚目的新藥開發趨勢，亦成為國際藥廠爭相投入、佈局全世界醫藥市場的主要戰略。

為此協助台灣廠商把握次世代新藥開發關鍵技術，鏈結國際生技產業供應鏈，技術處於BBA論壇中特別規畫Session 12，以「創新治療模式的發展現況與趨勢」為題，邀請多位于核酸藥物開發領域数一数二的重量級專家及國際領導廠商共聚一堂，探討當前最新的治療藥物的發展趨勢、商機、瓶頸及未來商機。

繼小份子、抗體藥物之後的第三海浪潮

COVID-19疫情不僅影響人類的糊口與事情形態，更翻轉了全世界醫藥產業與藥物開發的模式，特别是加快了當前全世界矚目的基因及細胞療法、核酸藥物開發以和次世代生物製劑等新醫療技術的發展。根據 Evaluate Pharma 預測，到2024年全世界核酸藥物市場規模將超過80億美元，2018年~2024年的複合年均增長率預計將高達35%

技術處看到今朝傳統小份子藥物處於發展上瓶頸，堕入「標靶枯竭」的泥沼、卵白質藥物同時面臨量產及成本的嚴峻挑戰，疫情残虐促使核酸藥物提供了一個值患上全世界生技產業界挑戰的嶄新标的目的。核酸藥物于成藥標靶數量、藥物設計週期、標靶特異性、高效性及长期性等方面都具备明顯的優勢，可以直接從基因(DNA)的層次進行疾病的治療，替病患實現治癒疾病的新但愿，是以被認為是繼小份子、抗體藥物之後新世代生技產業的第三海浪潮。

有鑒於此，這場論壇邀請了全世界3位重量級的來賓，均為今朝全世界投入核酸藥物、基因治療產品開發的領導廠商，分別分享他們于核酸、基因治療藥物的结果及經驗，包罗：Alnylam Pharmaceuticals CMC 開發高級副總裁Lubomir Nechev、BioMarin Pharmaceutical技術副總裁Yvette Tang以和DotBio創辦人兼首席執行官Ignacio Asial等。

核酸藥物開發及量產難度 遠高於小份子藥物

領導 Alnylam CMC 開發部門的Nechev，2019年來已经率領 Alnylam CMC 團隊順利取患上5項產品的上市許可，包罗：ONPATTRO®、GIVLAARI®、OXLUMO®、Leqvio®（諾華）及 AMVUTTRA™；此中ONPATTRO® 是全世界第一個獲患上美國FDA批准通過的siRNA 治療藥物。

Nechev 指出，Alnylam 能夠于幾年內陸續取患上多張核酸藥物上市許可，最重要的缘故原由是Alnylam具备相當優異的 CMC開發經驗、计谋及技術能量，可以年夜幅縮短核酸藥物開發及上市的時間以和乐成率，平均下來幾乎每一8~9個月就有一個藥物上市，這對於開發一個新藥動輒需10年的傳統藥廠來說，幾乎是不成能的任務。

核酸藥物的開發及量產的難度，差别於傳統的小份子藥物，需要超过很高的量產技術門檻，是以于成立CMC的品質治理及量產技術能量就是核酸藥物產品可否順利上市很主要的關鍵。于演說過程中，他也特別分享 Alnylam 使用差别的藥物傳輸方式、合成 siRNA 療法的製造及品質管控计谋，這些都將有助台灣未來發展核酸藥物借鏡。

高效率、標準化的生產流程 可加快藥物開發

于台灣出生、長年夜的BioMarin Pharmaceutical 原料藥技術副總裁 Yvette Tang 以「用於基因治療的腺相關病毒生產平台」為題，分享BioMarin使用腺相關病毒生產平台開發、量產基因治療藥物產品的經驗及结果，並介紹AAV生產平台全世界的最新進展。

她暗示，BioMarin是一家專注於開發遺傳性疾病治療藥物的生技公司，截至今朝為止，BioMarin已经經有6項藥物被批准上市，此中包罗全世界第一個針對 A 型血友病的基因治療藥物。基因重組腺相關病毒 (rAAV) 生產平台是一個新穎的量產技術平台，可以提高核酸藥物生產的產量、穩定性及可擴展性。

她不諱言，這項技術平台仍有許多挑戰需要降服，畢竟高效率、標準化的生產流程，對於加快藥物開發至關主要，是以量產技術將成為成心跨足核酸藥物領域的兵家必爭之地。

雙特異性份子臨床掉敗率高達 95%

專注於免疫腫瘤學多特異性抗體藥物開發的新加坡生技公司-DotBio 創辦人兼首席執行官Ignacio Asial，以「透過臨床前數據阐发，預測最好多功效份子」為題發演出說。他指出，于過去10年，進入臨床試驗的雙特異性份子的數量呈指數成長，然而這些多功效份子被批准上市的數量仍旧很是少，臨床試驗掉敗率高達 95%以上。此中最重要的問題即是缺少對雙重治療標靶的深切相识，特别是癌症這類複雜且具遺傳多樣性的病理學缺少深度的剖析。

DotBio 成立一個抗體藥物開發平台，用於產生年夜量臨床前數據，比較年夜量多功效抗體份子。透過年夜數據庫比較于測試組中篩選出最有用的份子，並篩除了多數活性較差的候選藥物。透過這個平台可以篩選出表現優異、具备治療潛力的份子，可以有用降低臨床試驗掉敗的風險、提高藥物開發的乐成率及速率。

CDMO成為核酸藥物產業供應鏈 最受注目新星

擔任論壇主持人的生技中央吳忠勳執行長指出，過去幾年，被批准上市的核酸藥物產品的數量顯著增长，初期多應用於遺傳性疾病、肝臟方面的罕見疾病，現于已经經延长到中樞神經系統及风行疾病領域，這無疑增长了藥廠對於該領域 CMC 戰略系統開發的興趣。此外，由於核酸藥物的開發技術門檻與市場法規複雜度，遠遠逾越傳統的小份子藥物，促使產業更趨細部门工，委託開發設計、製造模式(CDMO)成為核酸藥物產業供應鏈最受注目的新星。 

扎根生技人材培育

除了了舉辦論壇，技術處于產業人材的培訓與養成上，也投入許多資源，邀請對於生技醫療產業有興趣的年夜學生、研究生、先修學習的高中生，前來技術處專館參訪。​指望透過海內、外生技產學研的職涯經驗交流，為有興趣投入生技醫藥領域的學子，提供各種相關活動與職涯訊息、跨領域結合，打開New Modalities全方位摸索，引領學員相识生技醫藥產業趨勢、未來發展远景，並向下紮根，為產業培育提拔更多優秀的人材。

財團法人生物技術開發中央新聞發言人：陳綉暉 副執行長 電話：02-7700-3800 分機 5205媒體聯絡人：吳宗翰 組長     電話：0937-665858 

這場論壇邀請了全世界4位重量級的來賓，均為今朝全世界投入核酸藥物、基因治療產品開發的領導廠商與法人機構，分別分享他們于核酸、基因治療藥物的结果及經驗，包罗左起DotBio創辦人兼首席執行Ignacio Asial、BioMarin Pharmaceutical技術副總裁H. Yvette Tang、Alnylam Pharmaceuticals 的CMC開發高級副總裁Lubomir Nechev、生物技術開發中央吳忠勳執行長。

擔任論壇主持人的生技中央吳忠勳執行長指出，過去幾年，被批准上市的核酸藥物產品的數量顯著增长，初期多應用於遺傳性疾病、肝臟方面的罕見疾病，現于已经經延长到中樞神經系統及风行疾病領域，這無疑增长了藥廠對於該領域 CMC 戰略系統開發的興趣。